Fosdenopterin

Vikipediya, ochiq ensiklopediya

Nulibry brendi ostida sotiladigan fosdenopterin (yoki siklik piranopterin monofosfat, cPMP) molibden kofaktori tanqisligi A tipi deb nomlanuvchi noyob genetik kasallik tufayli oʻlim xavfini kamaytirish uchun ishlatiladigan doridir

[1].

Eng koʻp uchraydigan nojoʻya taʼsirlar vena ichiga yuborish bilan bogʻliq asoratlar, isitma, nafas olish yoʻllari infektsiyalari, qusish, gastroenterit va diareya[2].

Fosdenopterin 2021-yil fevral oyida Qoʻshma Shtatlarda tibbiy foydalanish uchun tasdiqlangan[3]. Bu molibden kofaktori etishmovchiligini davolash uchun AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) tomonidan tasdiqlangan birinchi doridir[1] va Yevropada. 2022-yil sentabr oyida ittifoq.

Tibbiy maqsadlarda foydalanish[tahrir | manbasini tahrirlash]

Fosdenopterin molibden kofaktor etishmovchiligi (MOCD) A tipidagi odamlarda oʻlim xavfini kamaytirish uchun koʻrsatiladi[2].

Harakat mexanizmi[tahrir | manbasini tahrirlash]

A tipidagi molibden kofaktori etishmovchiligi boʻlgan odamlar oʻz tanalarida siklik piranopterin monofosfat (cPMP) ishlab chiqara olmaydi[2]. Fosdenopterin — bu etishmayotgan cPMP oʻrnini bosadigan tomir ichiga yuboriladigan dori[2] . cPMP sulfit oksidaza, ksantin dehidrogenaza / oksidaza va aldegid oksidaza fermenti faolligi uchun zarur boʻlgan molibdopterinning kashshofidir[4].

Tarixi[tahrir | manbasini tahrirlash]

Fosdenopterin Germaniyaning TU Braunschweig universitetlarida va Köln universitetida ishlab chiqilgan[5][6].

MoCD-A ni davolash uchun fosdenopterinning samaradorligi oʻn sakkizta mos keladigan, davolanmagan ishtirokchilarga nisbatan davolangan oʻn uchta ishtirokchida koʻrsatildi[2][7]. Fosdenopterin bilan davolangan ishtirokchilarning omon qolish darajasi uch yil ichida 84 % ni tashkil etgan boʻlsa, davolanmagan ishtirokchilar uchun bu koʻrsatkich 55 % ni tashkil etdi.

AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) fosdenopterinni ustuvor koʻrib chiqish, ilgʻor terapiya va etim dori vositalarini belgilash uchun arizani, shuningdek, noyob bolalar kasalliklarining ustuvorligini tekshirish vaucherini berdi[2]. FDA 2021-yil fevral oyida Origin Biosciences, Inc. kompaniyasiga Nulibry kompaniyasining ruxsatini berdi.

Jamiyat va madaniyat[tahrir | manbasini tahrirlash]

Huquqiy holati[tahrir | manbasini tahrirlash]

2022-yil 21-iyulda Yevropa Dorilar Agentligining (EMA) Inson foydalanish uchun dori vositalari qo‘mitasi (CHMP) ijobiy xulosani qabul qilib, alohida holatlarda Nulibry dori vositasini davolash uchun mo‘ljallangan marketing ruxsatnomasini berishni tavsiya qildi. molibden kofaktori tanqisligi (MoCD) A turi boʻlgan bemorlar[8]. Ushbu dorivor mahsulot uchun ariza beruvchi Comharsa Life Sciences Ltd[8]. Fosdenopterin 2022-yil sentabr oyida Yevropa Ittifoqida tibbiy foydalanish uchun tasdiqlangan

Manbalar[tahrir | manbasini tahrirlash]

  1. ↑ 1,0 1,1 (2021-yil 26-fevral). „FDA Approves First Treatment for Molybdenum Cofactor Deficiency Type A“. Press-reliz. 27-fevral 2021-yilda asl nusxadan arxivlandi. Qaraldi: 2021-yil 26-fevral.
  2. ↑ 2,0 2,1 2,2 2,3 2,4 2,5 (2021-yil 26-fevral). „FDA Approves First Treatment for Molybdenum Cofactor Deficiency Type A“. Press-reliz. 27-fevral 2021-yilda asl nusxadan arxivlandi. Qaraldi: 2021-yil 26-fevral.„FDA Approves First Treatment for Molybdenum Cofactor Deficiency Type A“.
  3. ↑ „Drug Approval Package: Nulibry“. U.S. (FDA) (2021-yil 26-mart). 2021-yil 14-sentyabrda asl nusxadan arxivlangan. Qaraldi: 2021-yil 13-sentyabr.
  4. ↑ „The tetrahydropyranopterin structure of the sulfur-free and metal-free molybdenum cofactor precursor“. The Journal of Biological Chemistry. 279-jild, № 16. April 2004. 15994–9-bet. doi:10.1074/jbc.M311815200. PMID 14761975.
  5. ↑ „Rescue of lethal molybdenum cofactor deficiency by a biosynthetic precursor from Escherichia coli“. Human Molecular Genetics. 13-jild, № 12. June 2004. 1249–55-bet. doi:10.1093/hmg/ddh136. PMID 15115759. {{cite magazine}}: Invalid |display-authors=6 (yordam)
  6. ↑ Tedmanson S. „Doctors risk untried drug to stop baby's brain dissolving“. TimesOnline (2009-yil 5-noyabr). 2021-yil 22-iyunda asl nusxadan arxivlangan. Qaraldi: 2021-yil 6-mart.
  7. ↑ „Efficacy and safety of cyclic pyranopterin monophosphate substitution in severe molybdenum cofactor deficiency type A: a prospective cohort study“. Lancet. 386-jild, № 10007. November 2015. 1955–63-bet. doi:10.1016/S0140-6736(15)00124-5. PMID 26343839. {{cite magazine}}: Invalid |display-authors=6 (yordam)
  8. ↑ 8,0 8,1 „Nulibry: Pending EC decision“. European Medicines Agency (2022-yil 22-iyul). 2022-yil 28-iyulda asl nusxadan arxivlangan. Qaraldi: 2022-yil 30-iyul. 
"https://uz.wikipedia.org/w/index.php?title=Fosdenopterin&oldid=4215783" dan olindi